全球新药最新进展（2022年11月第三期）

全球新药最新进展（2022年11月第三期）

【1】惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤(iB-NHL)新药！PI3Kδ抑制剂zandelisib：客观缓解率(ORR)75.4%!

2022-11-24报道，MEI Pharma与全球合作伙伴协和麒麟（Kyowa Kirin）近日公布了口服选择性磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂zandelisib（ME-401）治疗复发或难治性（r/r）惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（iB NHL）2期MIRAGE研究（NCT04533581）的顶线结果。这是一项多中心、开放标签、单臂2期试验，评估了zandelisib作为单药疗法，用于治疗r/r iB NHL日本患者（没有小淋巴细胞淋巴瘤[SLL]、淋巴浆细胞性淋巴瘤[LPL]、华氏巨球蛋白[WM]）的疗效和安全性，这些患者之前接受过至少2线系统治疗。

zandelisib（ME-401）是一款在研口服磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）δ抑制剂。PI3Kδ抑制剂通常在癌细胞中过度表达，并在血液肿瘤的增殖及存活中起着关键作用。zandelisib对PI3Kδ亚型呈现出很高的选择性，且与其他PI3Kδ抑制剂具有不同的药物特性，该药具有成为同类最佳（best-in-class）PI3Kδ抑制剂的潜力。其临床特征表明，zandelisib作为一种单药疗法或与其他癌症药物联合用药，有机会解决一系列B细胞恶性肿瘤。

【2】首个地图样萎缩(GA)药物！C3补体抑制剂Empaveli(pegcetacoplan)在美国进入审查!

2022-11-24报道，Apellis制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理该公司主动提出的对C3补体抑制剂Empaveli（pegcetacoplan，玻璃体腔注射）治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发性地图样萎缩（GA）新药申请（NDA）的重大修订。更新后的《处方药付费者申报法案》（PDUFA）目标日期为2023年2月26日。FDA还重申，不打算召开咨询委员会会议讨论该申请。GA是一种不可逆的、毁灭性的疾病，会导致视力丧失。目前，尚无批准的治疗方法。

Empaveli的活性药物成分pegcetacoplan是一种靶向性C3抑制剂，旨在调节补体过度激活，这是导致许多严重疾病发生和发展的原因。pegcetacoplan是一种合成的环肽，与一种聚乙二醇聚合物结合，特异性地与C3和C3b结合。目前，pegcetacoplan正被开发用于治疗多种疾病，包括PNH、GA和C3肾小球病。在美国，FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。

Empaveli是第一种获得监管批准的C3靶向疗法，该药已于2021年5月获得美国FDA批准、2022年12月获得欧盟委员会（EC）批准上市：用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。适用于：（1）先前没有接受过治疗的PNH成人患者；（2）先前接受过C5抑制剂Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。

【3】首个冷凝集素病(CAD)药物！欧盟批准补体C1s抑制剂Enjaymo：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!

2022-11-24报道，赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Enjaymo（sutimlimab）：用于冷凝集素病（CAD）成人患者，治疗溶血性贫血。2022年2月，Enjaymo已获得美国FDA批准：用于治疗CAD成人患者，减少因溶血导致的红细胞输注需求。2022年6月，Enjaymo也获得了日本厚生劳动省（MHLW）的批准。据估计，CAD影响美国、欧洲、日本约12000人，该病与严重疲劳、血栓栓塞事件和死亡的风险增加相关。

njaymo是第一个也是唯一一个被批准用于治疗CAD的药物，通过抑制红细胞破坏（溶血）发挥作用。CAD是一种罕见、严重、慢性、自身免疫性溶血性贫血疾病，在这种疾病中，免疫系统中的补体系统错误地攻击人体健康红细胞并导致红细胞破裂（溶血）。CAD患者可能会经历慢性贫血、严重疲劳、急性溶血危象和其他潜在的并发症，包括血栓栓塞事件和早期死亡的风险升高。

Enjaymo的活性药物成分为sutimlimab，这是一种首创的（first-in-class）人源化单克隆抗体，经专门设计用于选择性靶向和抑制C1复合物中的丝氨酸蛋白酶C1s，C1复合物是激活免疫系统经典补体途径的第一步。经典补体途径是先天免疫系统的一部分，其激活是CAD溶血的中心机制。通过靶向抑制C1s，sutimlimab据认为可阻断经典补体途径的激活，从而阻止CAD中的C1激活溶血的发生。

【4】HER2阳性晚期胃癌新药！欧盟CHMP推荐批准Enhertu：欧洲10多年来首个HER2靶向药!

2022-11-24报道，阿斯利康（AstraZeneca）与合作伙伴第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准HER2靶向抗体偶联药物（ADC）Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan）：作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过曲妥珠单抗（HER2靶向单抗）方案的晚期HER2阳性胃或胃食管交界（GEJ）腺癌成人患者。Enhertu由阿斯利康与第一三共联合开发和商业化。

Enhertu是第一个被批准治疗HER2阳性胃癌的ADC药物，该药分别于2020年9月、2021年1月在日本、美国获得批准，用于治疗HER2阳性转移性胃或GEJ腺癌患者。值得一提的是，Enhertu是第一个显示在先前接受过化疗和抗HER2疗法治疗的HER2阳性转移性胃癌患者中与化疗相比显著延长总生存期（DESTINY-Gastric02试验结果，中位OS：12.5个月 vs 8.4个月）的HER2靶向疗法。根据临床试验中令人信服的强劲疗效，Enhertu将成为这类患者临床治疗的新护理标准。

【5】白血病（Ph+ALL）一线治疗头对头3期临床：Iclusig(普纳替尼)疗效优于伊马替尼!

2022-11-24报道，武田制药（Takeda）近日宣布，3期PhALLCON试验达到了主要终点。这是一项随机、国际性、开放标签、多中心3期试验，正在评估Iclusig（ponatinib，普纳替尼）与伊马替尼（imatinib）相比，联合低强度化疗用于新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）成人患者一线治疗的疗效和安全性。

Iclusig是一种靶向BCR-ABL1的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），BCR-ABL1是一种异常酪氨酸激酶，在慢性粒细胞性白血病（CML）和Ph+ALL中表达。Iclusig是一种基于计算和结构的药物设计平台开发的靶向肿瘤学药物，专门用于抑制BCR-ABL1及其突变的活性。Iclusig可抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治疗耐药突变，包括最具耐药性的T315I突变。 Iclusig是第一种被证实对BCR-ABL1的T315I门控突变有活性的上市TKI。这种突变与对所有其他上市TKI的耐药性有关。

【6】胃癌创新疗法！首创CLDN18.2单抗zolbetuximab 3期临床成功：一线治疗显著延长生存期！

2022-11-24报道，日本药企安斯泰来（Astellas）近日公布了单抗药物zolbetuximab治疗胃癌3期SPOTLIGHT临床试验的阳性顶线结果。zolbetuximab是一种靶向Claudin 18.2（CLDN18.2）的首创（first-in-class）单克隆抗体药物。

zolbetuximab是一种首创的（first-in-class）嵌合IgG1单克隆抗体（mAb），靶向并结合跨膜蛋白CLDN18.2。zolbetuximab通过与胃上皮细胞癌细胞表面的CLDN18.2结合而起作用。在临床前研究中，这种结合相互作用通过激活2种不同的免疫系统通路诱导癌细胞死亡——抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和补体依赖性细胞毒性（CDC）。目前，zolbetuximab在胃癌、胃食管癌和胰腺癌中的安全性和有效性正在调查中。

【7】卵巢癌靶向药！美国FDA限制Zejula(尼拉帕利)二线线维持治疗适应症人群!

2022-11-24报道，葛兰素史克（GSK）近日发布了一份通告，应美国食品和药物管理局（FDA）的要求，将限制PARP抑制剂Zejula（niraparib，尼拉帕利）二线维持治疗适应症：仅适用于携带有害或疑似有害种系BRCA突变（gBRCAmut）的晚期卵巢癌（上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌）患者群体。在美国，Zejula用于铂类化疗有完全或部分应答的晚期卵巢癌患者的一线维持治疗适应症保持不变。

Zejula是一种口服、每日一次的PARP抑制剂，用于铂敏感复发性卵巢癌的维持治疗。FDA的这一决定是在FDA对ENGOT-OV16/NOVA三期试验的最终总生存期（OS）分析进行审查之后作出的。该试验是批准二线维持适应症的基础。在ENGOT-OV16/NOVA试验的最终OS结果中，OS次要终点在非gBRCAmut队列中的风险比（HR）为1.06（95%CI:0.81-1.37）。

【8】首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!

2022-11-23报道，杰特贝林（CSL Behring）与合作伙伴UniQure近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准B型血友病一次性基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）：这是一种基于腺相关病毒5（AAV5）的基因疗法，用于治疗目前正在使用凝血因子IX预防性治疗、目前或先前有发生危及生命的出血、或反复出现严重自发性出血发作的B型血友病（先天性因子IX缺乏症）成人患者。

Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉输注一次性给药。Hemgenix由携带凝血因子IX基因的AAV5病毒载体组成。该载体将因子IX的Padua基因变体（FIX Padua）携带到肝脏的靶细胞中，产生比正常因子IX活性高出5-8倍的因子IX蛋白，提高血液中因子IX水平，从而限制出血发作。该AAV5载体会保留在肝脏的靶细胞内，但通常不会整合进人体自身的DNA中。一旦输注后，该AAV5载体允许肝细胞产生稳定水平的因子IX。监管方面，Hemgenix已获得美国FDA授予优先审查、孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD），已获欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物资格（PRIME）和加速评估资格。

【9】全身型重症肌无力(gMG)新药！FcRn拮抗剂efgartigimod皮下制剂获美国FDA优先审查，再鼎医药引进中国!

2022-11-23报道，再鼎医药合作伙伴argenx近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理SC efgartigimod（1000mg efgartigimod-PH20）生物制品许可申请（BLA）进行优先审查：用于治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者。FDA已指定《处方药申报者付费法案》（PDUFA）的目标行动日期为2023年3月20日。

efgartigimod静脉（IV）制剂的商品名为Vyvgart，这是第一款获得监管批准的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂。2021年12月，Vyvgart获得美国FDA批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）gMG成人患者。

Vyvgart为gMG患者带来了一种首创的（first-in-class）靶向疗法。来自关键3期ADAPT试验的结果显示，Vyvgart治疗可显著改善gMG患者的力量和生活质量。特别是，大多数接受Vyvgart治疗的患者，在给药的头2周就观察到有临床意义的改善。

SC efgartigimod是一种皮下（SC）制剂，由efgartigimod与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）配制而成。rHuPH20是Halozyme公司的ENHANZE®药物递送技术。Enhanze技术利用重组酶rHuPH20暂时性地降解皮下的透明质酸，以增加渗透性并使药物快速进入血液。ENHANZE技术能够实现将通常通过静脉（IV）给药的生物制剂开发为皮下（SC）给药的产品。

来自3期桥接研究的阳性结果证实：efgartigimod皮下（SC）给药与静脉（IV）给药（Vyvgart）相比，在第28天的总IgG降低显示出非劣效性。

【10】HER2-晚期胃癌一线免疫治疗！默沙东Keytruda+化疗3期临床试验：显著延长生存期!

2022-11-23报道，-默沙东（Merck & Co）近日公布了3期KEYNOTE-859试验（NCT03675737）的阳性顶线结果。这是一项随机、双盲试验，正在评估抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合化疗、安慰剂联合化疗一线治疗人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界（GEJ）腺癌患者。

Keytruda属于抗PD-(L)1肿瘤免疫疗法，这类疗法通过提高人体免疫系统的能力来帮助检测和对抗肿瘤细胞。Keytruda是一种抗PD-1疗法，通过阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，从而激活可能影响肿瘤细胞和健康细胞的T淋巴细胞。目前，Keytruda已成为多种类型癌症的基础疗法。

【11】局部用抗TNFα药物利卡明利单抗（OCS-02）滴眼液治疗急性前葡萄膜炎探索性II期临床积极结果在Translational Vision Science & Technology（TVST) AN ARVO JOURNAL 上发表

2022-11-22报道，瑞士洛桑，2022年11月22日——Oculis S.A. (Oculis), 一家以突破性创新来发展改变生活的治疗方法以挽救视力和改善眼科治疗的全球性眼科公司， 宣布利卡明利单抗随机、多中心、平行组别、活性对照II期临床试验评估利卡明利单抗（OCS-02）滴眼液对急性前葡萄膜炎（AAU）患者前房（AC）细胞分级的影响（NCT02482129）的结果已发表在Translational Vision Science & Technology（TVST）, AN ARVO JOURNAL上。这项研究，名为“局部用抗TNFα药物利卡明利单抗滴眼液治疗急性前葡萄膜炎：一项随机II期探索研究”，可在美国国立卫生研究院（NIH）网站上访问, here.

本研究结果在治疗AAU患者方面的预设标准上达到了其主要目标，从而建立了疗效证据。数据显示，以AC细胞等级较基线降低≥2（SUN）来定义，利卡明利单抗 （OCS-02）治疗的患者在第15天的应答率为56%。研究中次要和探索性终点也支持利卡明利单抗（OCS-02）滴眼液的疗效，大多数患者第八天显示AC细胞等级从基线降低≥2个单位，很少患者需要救援治疗。大多数患者至少一次访问中实现AC细胞等级为零，且AC细胞等级较基线平均变化相当于应答状态。利卡明利单抗（OCS-02）耐受性良好，包括没有与利卡明利单抗相关的眼压升高。

【12】高磷血症新药！首创NHE3抑制剂Xphozah获美国FDA专家委员会支持，复星医药引进中国!

2022-11-22报道，Ardelyx公司近日公布美国食品和药物管理局（FDA）心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）会议对口服钠氢交换体3（NHE3）抑制剂Xphozah（tenapanor ）用于慢性肾脏病（CKD）透析成人患者控制血清磷的投票结果。该委员会：（1）以9票赞成、4票反对的投票结果认为，Xphozah作为单药疗法的益处大于风险；（2）以10票赞成、2票反对、 1票弃权的投票结果认为，Xphozah与磷酸盐结合剂联合用药的益处大于风险。

Xphozah（tenapanor）由Ardelyx发现和开发，是一种在研的首创（first-in-class）磷酸盐吸收抑制剂（PAI）。Xphozah以独特的阻断作用机制，在肠道局部发挥作用，抑制钠氢交换体3 （NHE3），通过细胞旁途径（paracellular pathway，膳食磷酸盐吸收的主要途径）减少磷酸盐吸收。这种新颖的阻断机制能够实现每日2次30mg片剂（BID）给药方案。在临床试验中， tenapanor最常见的副作用是腹泻。

【13】胆管癌一线免疫治疗！欧盟CHMP推荐批准Imfinzi+化疗：显著延长生存期！

2022-11-22报道，阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准抗PD-L1疗法Imfinzi（英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗）：联合化疗（吉西他滨+顺铂）一线治疗不可切除性或转移性胆管癌（BTC）成人患者。CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。如果获得批准，Imfinzi+化疗将为欧洲的晚期BTC患者带来第一种免疫治疗方案，这一创新方案已被证明能够显著延长患者生命。

Imfinzi（英飞凡，度伐利尤单抗）是一种人单克隆抗体，靶向结合细胞程序性死亡因子配体1（PD-L1），阻断PD-L1与PD-1和CD80的相互作用，对抗肿瘤的免疫逃避策略并释放免疫反应的抑制作用。

【14】1型糖尿病(T1D)重大进展！美国FDA批准Tzield：首个可延缓1型糖尿病发病的药物!

2022-11-22报道，Provention Bio是一家致力于拦截和预防免疫介导性疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tzield（teplizumab-mzwv）注射液：该药是一种静脉注射的抗CD3单抗，作为第一种也是唯一一种免疫调节疗法，用于目前患有2期1型糖尿病（T1D）的成人和儿童患者（≥8岁），延缓3期T1D（临床T1D）的发病。用药方面，Tzield连续14天每天静脉输注一次。

值得一提的是，Tzield是第一种可预防/延缓特定人群发展为临床T1D（3期T1D）的疗法，这是继一个世纪前胰岛素问世以来，T1D治疗方面取得的第一个重大进展。来自关键性TN-10研究数据显示，在病程处于2期的T1D症状前患者中，与安慰剂相比，单个为期2周（14天）疗程的Tzield治疗，将胰岛素依赖性临床期疾病（3期T1D）的中位诊断时间延迟了25个月或约2年（50个月 vs 25个月），这代表着3期T1D发病时间在统计学上显著延长。

【15】前列腺癌(mCRPC)一线治疗新标准！PARP抑制剂+新型激素疗法组合方案Lynparza+Zytiga在欧美即将获批!

2022-11-21报道，-阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（Merck & Co）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准PARP抑制剂类抗癌药Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利）：联合abiraterone（阿比特龙）和强的松（prednisone）或强的松龙（prednisolone），用于治疗在临床上不适用化疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。

Lynparza是一种首创、口服多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可利用肿瘤DNA损伤修复（DDR）通路的缺陷优先杀死癌细胞，这种作用模式赋予了Lynparza治疗存在DNA损伤修复缺陷的广泛类型肿瘤的潜力。

Lynparza是全球上市的首个PARP抑制剂，于2014年12月首次获美国FDA批准。阿斯利康与默沙东于2017年7月达成肿瘤学全球战略合作，共同开发和商业化Lynparza及另一种MEK抑制剂selumetinib治疗多种类型肿瘤。在PARP抑制剂范畴，Lynparza拥有最广泛和最先进的临床试验开发项目。阿斯利康和默沙东正在合作调查Lynparza作为单药疗法以及组合疗法用于广泛类型肿瘤的治疗潜力。

【16】高危经典霍奇金淋巴瘤(cHL)一线治疗！美国FDA批准CD30靶向药Adcetris(安适利)：治疗≥2岁儿科患者!

2022-11-21报道，西雅图基因（Seagen）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准CD30靶向抗体药物偶联物（ADC）Adcetris（安适利，通用名：brentuximab vedotin，注射用本妥昔单抗）：联合标准护理剂量强化化疗AVE-PC（阿霉素、长春新碱、依托泊苷、强的松、环磷酰胺），用于治疗2岁及以上、先前未接受过治疗的高危经典霍奇金淋巴瘤（cHL）儿科患者。

Adcetris是一款治疗经典霍奇金淋巴瘤（cHL）成人患者的公认标准护理药物。此次批准，将扩大其适用范围，纳入：先前没有接受过治疗的高危cHL儿童和青少年患者。cHL约占所有儿童癌症的6%，是15-19岁青少年中最常见的癌症。约三分之一的霍奇金淋巴瘤（HL）患者被归类为高危，通常为IB、IIIB、IVA或IVB期。cHL约占HL的90%。cHL患者的白细胞异常，其表面通常有一种特殊的蛋白CD30，这是cHL的关键标志物。

【17】首个结节性痒疹药物！欧盟CHMP推荐批准Dupixent(度伐利尤单抗)：显著减轻瘙痒、清除皮损!

2022-11-21报道，-赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准抗炎药Dupixent（达必妥，通用名：dupilumab，度普利尤单抗）：用于治疗适合接受系统性治疗的结节性痒疹（prurigo nodularis）成人患者。欧盟委员会（EC）预计将在未来2个月内做出最终审查决定。如果获得批准，Dupixent将是欧盟第一个也是唯一一个专门适用于治疗结节性痒疹的靶向药物。

Dupixent靶向2型炎症的关键驱动因素，该药是一种全人源化单克隆抗体，特异性抑制2种关键蛋白IL-4和IL-13的过度激活信号。IL-4/IL-13是2种炎症因子，据认为是过敏疾病和其他2型炎症疾病中内在炎症的关键驱动因素。

【18】结核病新药！新型抗结核抗生素GSK3036656 2a期临床：疗效显著!

2022-11-21报道，-葛兰素史克（GSK）近日公布了一项2a期临床研究（Study 201214）的阳性结果。数据显示：在药物敏感性肺结核患者中，其首创（first-in-class）抗结核药物GSK3036656以低剂量、每日一次口服治疗14天后，显示出良好的耐受性，并表现出早期杀菌活性（EBA）。

GSK3036656是一种首创的（first-in-class）在研抗结核药物，正被开发作为未来联合方案的一部分，用于治疗结核病。该药通过抑制亮氨酰t-RNA合成酶 (LeuRS) 来抑制结核分枝杆菌 (Mtb)中的蛋白质合成。 GSK3036656不仅对Mtb的实验室菌株具有活性，而且对一系列药物敏感结核 (DS-TB)、多药耐药结核 (MDR-TB) 、广泛耐药结核 (XDR-TB) 的临床分离株也有活性。TB感染的动物模型表明，GSK3036656在体内是有效的。

【19】法布里病新药！长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa在美国申请上市!

2022-11-18报道，Protalix BioTherapeutics是一家致力于开发、生产和商业化由其专有的ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的生物制药公司。近日，该公司与合作伙伴凯西集团（Chiesi Group）旗下公司Chiesi Global Rare Diseases联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）重新提交了pegunigalsidase alfa（PRX-102）的生物制品许可申请（BLA）。目前，欧洲药品管理局（EMA）也正在审查pegunigalsidase alfa的营销授权申请（MAA）。

pegunigalsidase alfa是一种长效、重组、聚乙二醇化、交联α-半乳糖苷酶A，用于治疗法布里病（Fabry disease）成人患者。在2018年1月，FDA已授予了pegunigalsidase alfa快速通道资格（FTD）。

【20】两年获批三个FDA IND，三迭纪第三款3D打印药物进入临床阶段

2022-11-18报道，11月18日，南京三迭纪医药科技有限公司（简称“三迭纪”，英文名Triastek）宣布，该公司自主研发的第三款3D打印药物产品T21已获得美国FDA的临床试验批准(IND)，这是三迭纪两年内在FDA获批的第三个IND。T21利用3D打印技术实现了精准的结肠靶向递送，它体现了三迭纪在药物递送技术上的多样性，验证了新兴技术在产品开发上丰富的应用场景。

三迭纪的T21产品在美国FDA的注册申报路径是505(b)(2)，原研是一款治疗溃疡性结肠炎的药物。溃疡性结肠炎是一种病因尚不明确的非特异性炎症性疾病，病变多位于乙状结肠和直肠，可延伸至降结肠甚至整个结肠。T21通过结肠靶向递送技术，将药物精准递送到病灶，达到局部给药、局部起效的作用。